遺伝子治療の最適化に関する研究

当研究室では、細胞内に導入した遺伝子の発現量の制御を可能とする研究を進めています。

　分子生物学の進歩によって、細胞の内部でおこっていることが遺伝子レベルで分かってきました。それと同時に、先天性疾患の原因となる遺伝子も明らかになってきました。ひとつの遺伝子が欠損しているため、さらには30億もある塩基対のたったひとつの塩基が違うだけで、病気になってしまいます。その欠損している遺伝子を細胞に送り込むことで治療を行う遺伝子治療が開発され、1990年に米国のNIHで人類史上初の遺伝子治療が行われてから、15年以上の歳月が流れました。この間、遺伝子治療は数々の成功例を収めています。
　しかしながら、遺伝子治療にはまだまだ問題点があります。その問題点のひとつが、遺伝子を細胞内に導入した後に、その発現量を制御できないということです。当研究室では、これを可能とするべく、研究を進めています。